“罕见”的困境：“黏宝宝”的断药危机

“唯铭赞”是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药，通过静脉注射，这种药物能暂时补充体内缺少的酶，延缓疾病进程，但患者需要持续性终身注射。专家指出，用药进行酶替代疗法，是能够真正改变IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一，也是最推荐的一种治疗方式。除了价格昂贵，2023年6月，美国百傲万里制药公司决定，不对唯铭赞在中国大陆的进口药品注册证进行再注册。这意味着，明年5月注册证到期之后，黏多糖贮积症IVA型患者都将面临无药可用的困境。