生物分析系列(十三)：AAV类基因治疗药物的生物分析策略和案例分析

基因治疗是目前最火热的治疗领域之一，腺相关病毒（AAV）因其安全性高、免疫原性较低、靶向性较强、插入基因组风险性较低等特性，使其成为基因治疗中最受追捧的病毒载体，也是目前基因治疗应用广泛且重要的病毒递送载体。由于AAV类基因治疗药物的生物学复杂性，合适的生物分析方法应当充分考虑到其暴露量、生物分布、存续和清除，以及病毒脱落的可能性等，用以支持临床剂量、给药方案，并确定潜在的毒性，从而提高临床试验的成功率。