体内药理药效系列(十二)：核酸类新分子治疗的体内药理学

核酸类新分子治疗手段包括三方面：以调控RNA为靶点的siRNA（small interfering RNAs）及ASOs（antisense oligonucleotides）、以修饰碱基为靶点的DNA及RNA 编辑，以及以核酸为载体的蛋白替代疗法。与传统小分子的药物化学-生物学研究有所不同，这些核酸大分子是细胞自身生理学的衍生，它们在疾病治疗中的应用对体内药理学提出了许多技术和科学上的挑战，如何系统地解决这些挑战是制药业新药研发战略思考的热门话题。

药明康德研发生物部执行主任徐德鸣博士将做客药明直播间，与大家分享药明康德研发生物部体内药理团队和抗感染团队联手打造的新一代服务平台，即在脑、眼、耳、肝等器官上建立的新型治疗分子的药理研发能力，并探讨如何使用大小动物模型来解决这核酸类大分子的药理学挑战。

药明康德研发生物部的体内药理学平台通过近15年的耕耘，在各类疾病领域的病理研究、药理测试积累了大量经验，参与了上千个药物的研发，其中包括核酸类大分子在动物模型的测试。最近几年，药明康德研发生物部体内药理平台重点投资这类大分子的药理研究，建立了一系列研发新能力。