基因治疗系列(七)：细胞和基因治疗——质粒和病毒载体工艺开发及商业化生产策略

细胞和基因疗法（CGT）是目前生物医药领域最具发展前景的新兴行业之一。作为一种新兴的先进疗法，直接作用于遗传物质，能有效针对无法找到成药靶点的疾病，可达到“一次性给药，实现长久缓解”的治疗效果，给肿瘤、基因缺陷病、传染病等病患带来了新的希望。然而CGT药物生产工艺复杂，从研发到临床到商业化的上市之路上充满了诸多不确定性。尤其是主流工艺中使用的质粒和病毒载体具有高度多样性和复杂性，现阶段生产技术还不成熟，开发和生产制造成本十分高昂，极大影响了行业产业化进程以及上市后药物的可及性。