基因治疗系列(六)：腺相关病毒（AAV）产品的法规和药学注册要求
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基因治疗不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因，它的出现让很多严重基因遗传疾病和功能退化病有了治愈的希望，包括罕见病和单基因遗传病，比如血友病等。随着近年来基因治疗产品的临床试验和开发者数量倍增， 腺相关病毒载体（AAV）的研发、生产和注册将是目前基因治疗行业发展的热点和难点！
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